Wo Kalydeco ansetzt

Im Gegensatz zur traditionellen Symptombekämpfung setzt Kalydeco bei der Ursache an. Allerdings gilt dies nur für eine Minderheit der Betroffenen (ca. 4% global). Die jenigen mit der G551D Mutation dürfen ihre Hoffnungen in Kalydeco setzen.

Bei der G551D Mutation sind die Chlorid-Ionen-Kanäle zwar vorhanden, sind aber verengt, so dass der Ionenaustausch nur beschränkt möglich ist. Die Firma Vertex hat mit Kalydeco und dem Wirkstoff Ivacaftor ein Medikament entwickelt, dass diesen Kanal öffnet und so die Ursache zu beheben versucht.

Kalydeco ist seit 2012 zugelassen und momentan wenden es rund 120 Patienten weltweit an. Einige davon konnten riesige Erfolge erzielen und mussten seither praktisch keine IV Therapien mehr machen. Gewisse Medikamente konnten reduziert oder gar abgesetzt werden. Am wichtigsten ist aber, dass sich in vielen Fällen FEV1 gesteigert und damit die Leistungsfähigkeit zugenommen hat. In einigen extremen Fällen können Betroffene sogar wieder Sport treiben und eine Person nahm sogar an einem Marathon teil.

All dies gibt Grund zur Hoffnung und deshalb habe ich auch diese Seite ins Leben gerufen. Es soll den Lesern Mut für die Zukunft machen, auch wenn sie nicht zur Minderheit der G551D Mutanten gehört. Die Forschung ist interessiert daran, auch für die übrige Zielgruppe Medikamente zu entwickeln, denn dahinter steckt mitunter der einfache Gedanke Geld damit zu verdienen. Geht einfach weiter auf eurem Weg... Er wird irgendwann ans Ziel führen!